Curso de posgrado:

“Enfermedades lisosomales y peroxisomales. Características clínicas y bioquímicas. Nuevas estrategias terapéuticas, la situación actual en nuestro país”.

1-22 de septiembre de 2014.

IQUIFIB- Instituto Dr Alejandro Paladini, UBA-CONICET – Cátedra de Química Biológica Patológica, Facultad de Farmacia y Bioquímica UBA.

Directores: Dra. Ana M. Adamo, Dra. Patricia Setton, Dra. Juana M. Pasquini.

Coordinadores: Dra. Laura Pasquini, Dra. Paula Franco, Dr. Lucas Silvestroff

Colaboradores:Dra. María Julia Perez, Bioq. Mariana Rinaldi

Invitados: Dra. Marta Dragosky, Dra. Silvina Kuperman, Dr. Fernando Pitossi.

Horario: Lunes  (puede ser otro día) de 18-21hs.

Objetivo:Abordar desde el punto de vista clínico, bioquímico y diagnóstico, las Enfermedades Lisosomales y Peroxisomales en general y en particular aquellas que cuentan con un tratamiento y pueden ser incluidas en  un Programa de Pesquisa neonatal. Se discutirán las terapias disponibles actualmente así como algunas terapias en estudio. También se planteará la experiencia en Argentina.

Programa sintético:Los desórdenes del metabolismo de origen genético forman parte del grupo de “Enfermedades Raras o Poco Frecuentes” cuya prevalencia es inferior a una de cada 2000 personas. Muchos de estos desórdenes son tratables y en muchos casos la prevención de la muerte o de las secuelas neurológicas permanentes en estos pacientes depende del diagnóstico temprano y de la implementación de una terapia adecuada. La restauración de la salud de pacientes con Enfermedad de Gaucher y la mejora en la calidad de vida de aquellos que padecen la Enfermedad de Fabry, ciertas Mucopolisacaridosis y la Enfermedad de Pompe, mediante la terapia de reemplazo enzimático, no es un dato menor y requiere del conocimiento de estas patologías. En este sentido, discutiremos las distintas estrategias terapéuticas: terapia de reemplazo enzimático y reducción de sustrato como así también el trasplante de médula ósea y la reprogramación celular y su posible aplicación al estudio de distintas enfermedades, especialmente las metabolopatías.

Destinatarios:Bioquímico, Farmacéutico, Médico, Biólogo u otro profesional relacionado con el área de la salud.

Consultas:Dra. Patricia Setton: [email protected] o [email protected]